2025年5月13日至17日,第28屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會將在美國新奧爾良舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）關(guān)于ART001、ART002產(chǎn)品以及中美專利授權(quán)的新型編輯器ARTbase-A1?的研究成果的3個報告均被ASGCT接收，其中全球首個中美臨床獲批的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品ART001的最新臨床研究進展將以口頭報告的形式呈現(xiàn)，ART002產(chǎn)品與ARTbase-A1? 技術(shù)平臺的研究成果將以海報形式展現(xiàn)。
作為中國首個進入人體臨床試驗的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物，ART001已成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產(chǎn)品，目前ART001 已經(jīng)在中國開展I/IIa期臨床試驗，并在美國進入I 期臨床試驗階段；ART002瞄準最為廣泛的HeFH市場，也已進入人體臨床試驗，是全球同類產(chǎn)品中首個在此適應癥上安全實現(xiàn)飽和藥效的產(chǎn)品；銳正基因獨立自主開發(fā)的新型編輯器ARTbase-A1?，已經(jīng)成為中國同階段公司中唯一在美國獲批的核心專利技術(shù)。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："在國際權(quán)威舞臺上分享自主研發(fā)的創(chuàng)新進展，對于銳正基因來說，無疑是一個里程碑式的時刻。這標志著我們朝著全球化策略的目標邁進了重大一步。我們將持續(xù)深化與領(lǐng)域內(nèi)專家的交流合作，期待在此次會議上與潛在合作伙伴展開深度交流。"
ASGCT成立于1996年，是全球基因與細胞治療領(lǐng)域最大的專業(yè)性非營利醫(yī)學和科學組織，在全球擁有超過5000名成員。ASGCT年會是全球基因與細胞治療領(lǐng)域規(guī)模最大、最具權(quán)威性的學術(shù)會議。
口頭報告：
標題：ART001: Development and Interim Clinical Outcomes of a CRISPR-Based In Vivo Gene-Editing Therapy for Hereditary ATTR / ART001:基于CRISPR技術(shù)的體內(nèi)基因編輯療法治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的最新臨床進展
報告時間：2025年5月16日（星期五）下午5:15-5:30（美國中部時間）
地點：393-396廳
摘要編號：AMA434
海報展示：
標題： Efficacy and Safety of ART002, a Single-dose Gene Editing Therapy, in Patients with Severe Heterozygous Familial Hypercholesterolemia / 體內(nèi)基因編輯療法ART002針對嚴重HeFH患者、單次給藥安全性與有效性的臨床數(shù)據(jù)
海報展示時間：2025年5月13日（星期二）下午6:00-7:30（美國中部時間）
地點：海報展示廳 Hall I2
摘要編號：AMA562
標題：Engineering TadA-Derived Base Editors with Enhanced Potency and Safety for non-viral In Vivo Gene Editing / ?基于TadA的增效安全型堿基編輯器的開發(fā)及其在非病毒體內(nèi)基因編輯中的應用
海報展示時間：2025年5月15日（星期四）下午5:30-7:00（美國中部時間）
地點：海報展示廳 Hall I2
摘要編號：AMA559
關(guān)于銳正基因
銳正基因成立于2021年，專注于開發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內(nèi)基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢的創(chuàng)新治療方案。
公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專業(yè)化團隊，建立了全球首個經(jīng)臨床驗證的產(chǎn)業(yè)級、端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺，系統(tǒng)布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識產(chǎn)權(quán)，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得美國專利授權(quán)。
公司構(gòu)建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產(chǎn)品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產(chǎn)品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產(chǎn)品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個在人體內(nèi)達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數(shù)據(jù)均具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。
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